ロングボード・ファーマシューティカルズ、発達性脳症およびてんかん性脳症の治療のためのLP352を評価する第1b/2a相PACIFIC試験の登録を完了

公開日: 2023 年 8 月 23 日

カリフォルニア州ラホヤ--(BUSINESS WIRE)--神経疾患に対する革新的な新規医薬品の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品会社であるロングボード・ファーマシューティカルズ・インク（ナスダック：LBPH）は本日、同社の登録を完了したと発表した。第 1b/2a 相臨床試験である PACIFIC 研究では、発達性てんかん性脳症 (DEE) の参加者 52 名を対象に、経口中枢作用型 5-HT2C 受容体スーパーアゴニストである LP352 を評価しています。 研究の主な目的は、LP352 の安全性と忍容性を評価することです。 PACIFIC 研究では、治療期間中の発作頻度の変化も評価され、そのデータは、LP352 について計画されている第 3 相プログラムの設計と特徴に情報を与えることが期待されています。 PACIFIC 研究を完了した参加者は、希望すれば進行中の非盲検延長試験にロールオーバーする資格があります。

「PACIFIC 研究への登録完了はロングボードにとって大きなマイルストーンであり、DEE 患者コミュニティからの強い関心が寄せられていることを非常にうれしく思います。これは、満たされていない大きなニーズが依然として存在することを裏付けるものです」とロングボードの首席医療責任者であるランドール・ケイ博士は述べました。 「参加者、その家族、擁護者を含むDEEコミュニティ全体、そして調査員、施設、コーディネーターの参加と継続的な協力に感謝したいと思います。 この成果により、発達性脳症およびてんかん性脳症を抱えて生きる人々の支援に一歩近づくことができました。」

「難治性てんかんを抱えて生きる患者の大部分に存在する、満たされていない重要なニーズと新規の標的療法へのアクセスが限られていることを考慮すると、DEEでの臨床研究をより広範に実施するという革新的なアプローチに興奮しています。 PACIFIC のデータと LP352 の可能性を見るのを楽しみにしています」と、フィラデルフィア小児病院の小児神経科医、てんかん研究コンソーシアムの副会長兼役員、PACIFIC 研究の主任研究者であるデニス・ドルゴス医師、MSCE は述べました。

「稀な難治性てんかん分野の進歩に対するロングボード社の取り組みを嬉しく思います。 PACIFIC 研究の包括的な性質は、特に特定の DEE とともに生きる人々が新しい治療法や臨床試験にアクセスできていないことを考えると、ユニークで刺激的です」と LGS 財団事務局長のトレイシー ディクソン サラザール博士は述べました。 「これらの重篤な症候群に対する研究と技術革新の継続的な改善が切実に必要とされており、私たちはPACIFIC研究の結果を楽しみにしています。」

太平洋研究について

PACIFIC 研究は、発達性およびてんかん性脳症 (DEE) の参加者を評価する第 1b/2a 相臨床試験です。 研究の主な目的は、LP352 の安全性と忍容性を評価することです。 PACIFIC 研究では、治療期間中の発作頻度の変化も評価します。 この研究には、米国とオーストラリアの約30の研究施設にわたって、DEEのカテゴリーに分類されるさまざまな治療抵抗性発作を患う52人の参加者が登録されました。 PACIFIC Study データは、LP352 に計画されているフェーズ 3 プログラムの設計と特徴を伝えると期待されています。 PACIFIC 研究を完了した参加者は、希望すれば進行中の非盲検延長 (OLE) 試験にロールオーバーする資格があります。 OLE は、PACIFIC 研究を完了した DEE の参加者における LP352 の長期安全性を評価するために設計された、第 2 相多施設共同、非盲検、複数回投与、長期延長臨床試験です。

発達性脳症とてんかん性脳症について

DEE は、薬剤耐性発作と重大な発達遅延を特徴とする重度の不均一てんかんのグループを指します。

重要なのは、発作のコントロールを改善できれば、発達遅延が遅くなる可能性があるということです。 ほとんどの DEE は人生の早い段階で始まり、乳児期に始まることがよくあります。 子供は頻繁に重度の発作を起こすことがあり、その発作には複数の種類がある場合があります。 他の発作型の中でも、てんかん性けいれん、強直発作または脱力発作、ミオクロニー発作が見られます。 多くの場合、発作は生涯続きますが、特定の症候群や特定の原因によって時間の経過とともに軽減する場合もあります。